健康从“头”开始！盘点干细胞治疗脑部疾病的研究进展

昨天是我国第25个“脑健康日”。

在所有疾病中，脑血管病的致残率最高，大部分脑病都会留下各种各样的后遗症，一旦脑部健康出现问题，人的精神、运动、感觉等功能也会随之出出现障碍。因此，脑健康才是“头等”大事，我们应该更加关注。

脑部疾病是指因遗传、先天性脑发育不全、脑外伤、脑肿瘤、脑出血、脑梗塞、感染、药物中毒等引起大脑神经组织损伤，进而导致患者智力低下、肢体瘫痪甚至大小便失禁等功能障碍的一大类疾病。

脑部疾病“高危人群”有哪些？

“三高”患者：

高血压、高血糖、高血脂是脑血管疾病的三大元凶。长期控制不佳会导致脑血管内皮损伤，引发动脉粥样硬化，显著增加脑卒中（中风）和血管性认知障碍的风险。

有神经系统疾病家族史者：

若直系亲属中有阿尔茨海默病、帕金森病等神经系统疾病，自身患病风险会明显升高。

40岁以上人群：

年龄是不可逆转的风险因素。40岁后大脑功能开始逐渐衰退，若同时伴有吸烟、熬夜等不良习惯，脑萎缩、认知下降的速度会加快。

生活方式不健康者：

长期吸烟、酗酒、熬夜、缺乏运动、肥胖，这些不良习惯都在悄悄损害我们的大脑。

已有相关不适症状者：

频繁头痛、头晕目眩、记忆力显著下降、一侧肢体麻木无力、言语表达不清、行走不稳等，需立即就医筛查。

干细胞治疗脑部疾病的研究进展

目前，对于脑部疾病的治疗多以手术与药物治疗为主，但此类疗法无法彻底治愈脑部疾病，且留有后遗症。

干细胞具有多向分化潜能、强大的自我复制能力、免疫调节能力等特性，被广泛应用到多种脑部疾病的治疗研究中，包括脑梗塞、脑外伤、帕金森、脑出血、脑萎缩、阿尔茨海默病、脑瘫、小儿麻痹、面瘫等，下面将为大家介绍干细胞技术治疗常见脑部疾病的研究进展。

01

阿尔茨海默病

阿尔茨海默病是一种进行性认知障碍疾病，当前，中国老龄化程度不断加深，老龄人口不断增加，患阿尔茨海默病者也越来越多，却尚无有效的治疗方法。目前，多项临床前和临床试验均证实利用间充质干细胞治疗阿尔茨海默病具有安全性和可行性。

美国再生医学公司（Regeneration Biomedical）尝试探索一种创新疗法——干细胞疗法。在此，他们并未重点针对淀粉样蛋白斑块和Tau蛋白缠结，而是在修复导致这些蛋白异常堆积的深层机制，以及逆转疾病本身对大脑造成的实质损害上进行了深入研究。

数据显示：80%的阿尔茨海默病患者获得缓解，60%的患者认知功能有所提高。

该研究主要通过在病灶附近直接注入“信号细胞”，来唤醒大脑自身的修复潜能：

刺激内源性的干细胞启动修复程序，替换受损脑细胞，同时恢复大脑的免疫平衡。这种首创的干细胞疗法目标直指促进大脑关键再生区域的干细胞激活与存活，并同时抑制炎症反应。

02

小儿脑瘫

小儿脑性瘫痪又称小儿大脑性瘫痪，俗称脑瘫。是指从出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段，由于非进行性脑损伤所致的以姿势各运动功能障碍为主的综合征。干细胞疗法是临床治疗脑瘫的研究热点，也开拓了中枢神经系统疾病治疗的新视野。目前，在干细胞疗法临床治疗小儿脑瘫方面已取得了许多研究成果。

根据文献报道，2017年，我国研究人员探讨了应用脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症的疗效。这项研究将25例脑瘫合并流涎症患儿随机分为实验组和对照组，实验组每位患儿接受4次腰椎穿刺干细胞移植术，对照组不给予任何手术及药物干预治疗。

术后1、3个月实验组有效率分别为69.23%、38.46%，术后6个月与术前相比有效率为23.08%。研究结果表明，脐带间充质干细胞移植可以显著改善脑瘫患儿流涎症，从而提高患儿的生活质量。

2018年，细胞移植期刊上发表了一篇研究成果：在随机选取54名患儿，进行脐带间充质干细胞输注和0.9%生理盐水输注的对照试验，显示脐带间充质干细胞干预组患儿的症状改善程度显著优于对照组。

脐带间充质干细胞干预组的自理能力、社会适应能力、语言能力、运动能力和认知能力相对于安慰剂对照组有更加明显的改善，并且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。

03

帕金森病

帕金森病是一种常见的神经功能障碍疾病，主要影响中老年人，多在60岁以后发病。该疾病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者日常生活。其症状表现为静止时手、头或嘴不自主地震颤，肌肉僵直、运动缓慢以及姿势平衡障碍等，导致生活不能自理。

目前，对于帕金森病的临床主要治疗方式为药物和手术，但均只能短期缓解症状且后期副作用大，无法达到治愈的效果。而干细胞的自我更新能力和多向分化潜能为帕金森病的治疗带来曙光，国内外对于帕金森病的研究也取得了许多的进展。

2025年4月16日，Nature杂志上线了两项独立研究，分别探索了两种干细胞——诱导多能干细胞（iPS细胞）、人胚胎干细胞（hES细胞）在帕金森病治疗中的安全性，同时也初步展示了这两种干细胞疗法对帕金森病患者的一些积极获益，如运动症状改善、生活质量提升等。

04

脑卒中

脑卒中是危害人类生命健康的重要疾病之一，随着医疗水平的发展，患者的存活率有所提高，但仍遗留有许多身体健康问题。近年来，干细胞技术的出现为脑卒中提供了一种新的临床研究方法。

2019年，我国解放军总医院在《干细胞转化医学》（Stem Cells Translational Medicine）杂志上公布，神经干细胞回输有助于脑卒中偏瘫患者运动功能的恢复。

该研究有9名年龄在30至65岁之间的偏瘫患者参与了这项临床研究，他们在中风后5-24个月接受人源神经干细胞NSI-566脑内回输，NSI-566被回输至脑内梗塞灶附近。影像学研究的结果表明，干细胞植入区出现了新的神经组织，这也证明了人源神经干细胞NSI-566干预偏瘫性脑卒中拥有一定的临床益处。

△9例患者的影像学显示病变区域的组织发生明显变化

随着干细胞移植技术的迅猛发展，干细胞治疗脑部疾病取得了一系列的突破性成果。相信随着科学研究与医疗技术的不断进步，干细胞疗法可以将脑部疾病的治疗窗口延长，为脑部疾病的治疗提供新型的解决方案。

参考资料：

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